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11 août 2015

Un nouveau traitement pour améliorer la fonction musculaire ?

tirasemtiv1.jpgLe tirasemtiv (CK-2017357), une molécule élaborée dans le but d'améliorer la fonction du muscle squelettique(1) dans la SLA (sclérose latérale amyotrophique) semble avoir un effet dans la myasthénie.

Ce sont les résultats d'un essai de phase II (2) réalisé sur 32 personnes atteintes de myasthénie auto immune avec anticorps anti Rach.

L'objectif de cet essai randomisé en double aveugle était d'évaluer les effets de cette molécule sur la force musculaire, la fatigabilité musculaire et la fonction pulmonaire.

Une dose unique de Tirasemtiv a entrainé une amélioration du score de myasthénie 6 heures après son administration. L'amélioration était proportionnelle à la dose. La durée d’action n’est pas indiquée. L’essai a concerné des malades stabilisés depuis 4 semaines et qui pouvaient supporter de ne pas avoir pris de mestinon depuis au moins 12h avant de l’ingérer.

Ce médicament n’a pas vocation à guérir la myasthénie, le problème de la maladie ne se situant pas au niveau du muscle, mais au niveau du système immunitaire(3)


Le Tirasemtiv est un traitement des symptômes : Il a une action sur le sarcomère, l'unité contractile du muscle. Il rend les muscles plus sensibles aux signaux du cerveau transmis par les motoneurones.

Les anticholinestérasiques, médicaments actuels des symptômes de la myasthénie n’agissent pas sur le muscle. Ils facilitent la jonction entre le nerf et le muscle en empêchant la dégradation trop rapide de l’acétylcholine au moment de la contraction musculaire(4).

Le Tirasemtiv va-t-il être testé "grandeur nature" ? A suivre …

(1) pour comprendre le muscle squelettique.

 (2) http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25742919 et https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01268280?term=tira...

(3) Des autoanticorps viennent se positionner au niveau de la jonction entre le nerf et le muscle et leur présence empêche les muscles de recevoir correctement la commande de contraction envoyée par le cerveau.

(4) Pour comprendre la transmission synaptique au niveau de la jonction neuromusculaire

 

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